Des chercheurs anglais ont mis au point un nouveau traitement pour redonner la vue à quatre enfants aveugles. Ces enfants étaient tous atteints d’une déficience génétique rare qui affecte un gène particulier, le gène AIPL1.
En France, 207 000 personnes sont aveugles ou malvoyantes profondes. Parmi elles, certaines personnes sont atteintes d’une déficience génétique rare appelée dystrophies rétiniennes héréditaires, qui affecte le gène AIPL1 entraînant la mort des cellules de la rétine.
Un traitement prometteur
Les chercheurs de l’UCL Institute of Ophthalmology et du Moorfields Eye Hospital à Londres ont mis au point un traitement révolutionnaire qui a permis à quatre enfants atteints de cette déficience génétique de retrouver la vue.
Ce traitement innovant est une thérapie génique qui consiste à injecter des copies saines du gène AIPL1 dans la rétine lors d’une intervention chirurgicale. Ces copies saines sont transportées par un virus inoffensif qui les aide à pénétrer directement dans les cellules rétiniennes. Une fois à l’intérieur, les gènes sains remplacent les gènes défectueux, ce qui permet de restaurer le fonctionnement des cellules responsables de la vision.
Des résultats encourageants
Pour évaluer l’efficacité de la thérapie génique, les scientifiques l’ont testée sur quatre enfants. Les enfants n’ont reçu l’injection que dans un œil, afin de pouvoir comparer les résultats. Au final, en trois à quatre ans, la vue de l’œil testé s’est considérablement améliorée. En revanche, ils étaient totalement aveugles de l’œil qui n’avait pas été traité.
En outre, les résultats de la thérapie génique montrent qu’elle est particulièrement efficace lorsqu’elle est testée à un âge précoce. Une nouvelle découverte qui redonne espoir aux enfants touchés par cette forme rare de cécité génétique.
Lucie Carton
Le 06/03/2025
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