La société bordelaise Aelis Farma vient d’annoncer des résultats très encourageants de son traitement expérimental AEF0217 sur les troubles cognitifs associés à la trisomie 21. Les molécules utilisées ont notamment montré une amélioration des capacités de communication des patients.
C’est une petite révolution pour les personnes atteintes du syndrome de Down, couramment appelé trisomie 21. Actuellement sans traitement, ces patients pourraient voir leur quotidien bouleversé par un nouveau médicament. Les chercheurs bordelais de la sociétés Aelis Farma ont travaillé sur les inhibiteurs spécifiques de signalisation du récepteur CB1. Ces récepteurs jouent notamment un rôle dans l’humeur, l’appétit ou la mémoire. Le traitement AEF0217 vient réguler leur activité.
« On a constaté des améliorations dans des domaines importants tels que la communication, la capacité à s’exprimer, à écrire. Ou, dans les tâches du quotidien comme prendre soin de soi, interagir avec son environnement et développer des interactions avec les autres », explique Pier Vincenzo Piazza, directeur général d’Aelis Farma.
Des effets positifs observés en seulement quatre semaines
L’essai clinique a été mené sur 29 patients âgés de 18 à 35 ans. Des résultats ont été observés en l’espace de quatre semaines alors que les chercheurs s’attendaient à voir les premières améliorations après plusieurs mois de traitement.
Ces premiers essais ont été menés dans deux cliniques espagnoles et la société espère poursuivre les analyses de phase 2 à la mi-2025 sur 200 patients âgés de 18 à 31 ans.
Le traitement pourrait être efficace sur d’autres maladies, comme Parkinson, Alzheimer ou certaines formes d’autisme.
Si les derniers essais de phase 3 se montrent concluants, le médicament sera commercialisé dans les cinq ans à venir.
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Clémentine Louise, le 20/12/2024